老鳳祥
足金
338.50
--
六福
金條
292.00
--
周大福
金條
292.00
周生生
金條
292.00
--
菜百
飾品
335.00
--
老廟
黃金
293.00
金至尊
黃金
292.00
--
你當前位置:首頁 >原油 > 諾華制藥的鐮狀細胞藥物獲得美國批準

諾華制藥的鐮狀細胞藥物獲得美國批準

2019-11-18 17:06:27來源:

諾華制藥(Novartis AG)周五獲得了其實驗性鐮狀細胞疾病藥物Adakveo的美國批準,這使其成為旨在為患有衰弱性血液病的患者提供持久緩解并獲得美國監管許可的幾種新療法中的第一個。

諾華表示,對于大多數患者來說,這種藥物的價格每年在84852美元至113136美元之間,這些患者通常每個月要給自己注入三到四個小瓶。

這種生物藥物也被稱為crizanlizumab,在其高劑量配方試驗中已顯示出將鐮狀細胞疼痛危機從接受安慰劑的患者中的2.98人減少到每年近1.63起的一半。美國食品藥物管理局(FDA)的批準比1月份的決定早了將近兩個月。

諾華制藥公司預測該藥的年銷售額將超過10億美元,其中很大一部分可能來自美國政府付款人,例如Medicare和Medicaid。

該藥物是第一種為鐮狀細胞病患者提供靶向治療的藥物,可減輕疼痛危機,這是鐮狀細胞病的常見癥狀,通常也引起腫脹,感染和視力問題。當前的治療方法包括輸血,增加血紅蛋白的藥物和止痛藥,只能緩解癥狀的出現。

諾華的藥物可能很快會面臨Voxelotor的競爭,Voxelotor是由Global Blood Therapeutics Inc開發的每日一次的藥丸,正在等待FDA于2月做出決定。Voxelotor旨在通過防止鐮狀細胞變形來治療鐮狀細胞疾病的根本原因。

由藍鳥生物公司和輝瑞公司等制藥商進行的臨床試驗也正在對該疾病的其他可能的治療方法進行改變,這些疾病將改變導致血細胞鐮狀化的基因突變。

FDA代理專員布雷特·吉羅爾(Brett Giroir)表示:“對于鐮狀細胞疾病患者及其家人和支持者,希望之高從來沒有像現在這樣被批準的一系列新療法正在不斷涌現。”

在美國(大約有非洲血統),大約有100,000人患有這種疾病,其紅細胞呈鐮刀狀,導致劇烈疼痛,感染和致命中風。

諾華的目標人群是每年遭受兩次或兩次以上疼痛困擾的患者,約占該疾病總人口的60%。

根據美國醫療保險和醫療補助服務中心的數據,受美國窮人政府保險醫療補助覆蓋的55349人被確定患有鐮狀細胞病。

首席執行官瓦斯·納拉辛漢(Vas Narasimhan)表示,諾華公司將“重點”放在獲取批準之前,包括與醫療補助計劃的討論。

在2018年,該公司發起了一項活動,其中包括招募2007年“美國偶像”得主的非洲裔美國演員Jordin Sparks,以幫助提高人們最容易罹患這種疾病的社區的認識。

鐮狀細胞病在撒哈拉以南非洲國家仍然最普遍,據估計,那里每年出生的300,000名患有這種病的兒童中有許多可能在5歲之前死亡。這種疾病在印度也很常見。

諾華(Novartis)的納拉辛罕(Narasimhan)去年與加納(Ghana)建立了伙伴關系,尋求增強兒童早期診斷,以便孩子們能夠獲得維持生命所需的抗生素,并幫助他們開發一種廉價,較舊的藥物羥基脲的兒科配方,這種配方幾十年來一直用于治療鐮刀病。細胞病的癥狀。

猜你喜歡

2018北京快3助手安装